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2 Juin 2025

Mucoviscidose et fonction pancréatique

Un défi silencieux au-delà des poumons

La mucoviscidose, aussi appelée fibrose kystique, est une maladie génétique héréditaire rare qui touche principalement les poumons et le système digestif.

Elle est causée par une mutation du gène CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), entraînant une régulation anormale du sel et de l’eau dans les cellules.

Cette anomalie provoque la production de sécrétions épaisses et collantes, en particulier au niveau des voies respiratoires et du pancréas.

Si les modulateurs de CFTR ont révolutionné la prise en charge respiratoire de la maladie, ils sont restés totalement inefficaces sur le fonctionnement du pancréas.

Jusqu’à aujourd’hui ! EN311 marque une véritable avancée thérapeutique. Pour la première fois, une voie prometteuse s’ouvre pour restaurer la fonction digestive chez les personnes atteintes de mucoviscidose.

Après des résultats précliniques remarquables, EN311 va entrer désormais en phase clinique I/II, franchissant ainsi une étape clé vers une transformation thérapeutique majeure.

De la carence à l’efficacité : une nouvelle approche de l’absorption intestinale.